知柏地黄丸组方为熟地黄、山茱萸（制）、山药、知母、黄柏、茯苓、泽泻、牡丹皮。方中重用熟地黄滋阴补肾，益精填髓，为君药。山茱萸、山药补肾固精，益气养阴，而助熟地黄滋补肾阴；知母甘寒质润，清虚热，滋肾阴；黄柏苦寒，泻盛火，坚真阴，配合熟地黄以滋阴降火，诸药合为臣药。佐以茯苓健脾渗湿；泽泻利水清热；丹皮清热凉血，三药合用，补中有泻，补而不腻。诸药配合，共奏滋阴降火之功。
现代药理学研究证实，知柏地黄丸具有降血糖作用，能降低血糖，减少饮水量；具有调节分泌功能的作用，可对抗性早熟，提高血浆皮质醇、促肾上腺皮质激素、促肾上腺皮质素释放激素水平及肾上腺指数，恢复肾上腺组织形态和细胞分泌功能，并可降低血清中黄体生成激素、促卵泡激素、雌二醇和睾酮水平；具有增强免疫功能的作用，可提高血清中白细胞介素-2、白细胞介素-6、IgG水平和脾指数，减轻氢化可的松引起的脾脏组织结构的改变，拮抗氢化可的松的免疫抑制作用。
知柏地黄丸用于因先天阴液亏虚，或误用、过用温燥药物等，阴液亏耗，虚火内扰而致的阴虚火旺证，症见形体消瘦，潮热，盗汗，颧红，五心烦热，咽干口燥，腰膝酸软，小便短赤。因素体阴虚，或热病日久，耗伤阴液，或误用，过用温燥药物等，导致阴精亏虚，阴衰则阳盛，水不制火而见午后潮热，骨蒸劳热，夜间发热，手足心热，烦躁。
知柏地黄丸也可用于因烦劳过度，或亡血失精，或邪热耗阴，以致阴精亏虚，虚火内生，阴津被扰，不能自藏而外泄，症见寐中汗出，醒后自止，五心烦热或潮热，两额色红，口渴，咽干。因素体阴虚或热伤津液，虚火上炎，熏灼咽喉而致的慢喉痹，症见咽干不适，灼热，隐痛，咽痒干咳，有异物感，腰膝酸软，五心烦热，慢性咽炎见上述证候者。
知柏地黄丸还可用于因年老肾中精气不足，或房事不节，肾阴亏耗，耳窍失养所致的耳鸣，症见耳鸣，眩晕，腰膝酸软，神经性耳聋见上述证候者。因房事过度，怒情纵欲，或安想不遂，扰动精室而致的遗精，症见遗精，头晕，耳鸣，腰膝酸软，精神萎靡，性功能障碍见上述证侯者。此外，尚有治疗女童单纯性乳房早发育、慢性牙周炎、甲状腺功能亢进、缓解泼尼松的副作用和促使精子膜尿激酶型纤溶酶原激活因子含量升高的报道。
常吃知柏地黄丸需要注意：
- 气虚发热及实热者慎服。
- 感冒者慎服。
- 儿童及孕妇慎用。
- 不宜与感冒药同时服用。
- 脾虚便溏、气滞中满者慎服。
- 不适用于虚寒性病证患者。
- 服药期间，忌食辛辣、油腻食物。
- 水蜜丸一次6g，小蜜丸一次9g，大蜜丸一次1丸，一日2次，浓缩丸一次8丸，一日3次。
