国产格列卫最新消息,格列卫最多能用几年

首页 > 经验 > 作者:YD1662022-10-27 11:48:42

国产格列卫最新消息,格列卫最多能用几年(1)

电影《我不是药神》中,慢性粒细胞白血病患者的用药困境一直牵动人心,尤其耐药是时刻悬在患者头上的命运巨石,谁也不知道何时、何故就会落下。(视觉中国/图)

电影《我不是药神》上映三年半后,影片中慢性粒细胞白血病(下称慢粒白血病)患者的用药困境,仍时时牵动人心。

患上一种恶性血液肿瘤十分不幸,但慢粒白血病患者仍属悲剧中的幸运儿。2001年靶向药物“格列卫”的出现,让不治之症变成了“慢性病”——国际临床研究数据显示,如采用靶向药物治疗,约80%慢粒白血病患者可以存活10年以上,甚至享有跟健康人群一样的寿命与生活质量。

但耐药是时刻悬在患者头上的命运巨石,谁也不知道何时、何故就会落下,一旦患者在经过一代、二代“格列卫”药物治疗均宣告失败,或是检出T315I基因突变时,往往会陷入无药可医的境地,如不进行骨髓移植,很快就会进入疾病的加速期、急变期,甚至有生命危险。

“破局”的创新药来自中国。2021年3月,由亚盛医药集团(下称亚盛医药)自主研发的三代“格列卫”,被国家药品监督管理局药审中心(下称CDE)纳入突破性治疗品种,于11月25日正式获批上市,用于治疗酪氨酸激酶抑制剂(TKI)耐药并伴有T315I突变的慢粒白血病患者。

2021年12月下旬,在中国医药创新促进会主办的国家“重大新药创制”专项成果发布暨奥雷巴替尼(商品名:耐立克)全球首发上市会上,北京大学血液病研究所所长、北京大学人民医院血液科主任黄晓军指出,耐立克成功上市“意味着中国慢粒白血病治疗原有的耐药困境被打破,迎来了全新的里程碑药物,对临床医生和患者的意义巨大”。

改变“无药可医”

“命运这趟车,我还不想下车。”在带病生存18年后,参与“耐立克”临床试验的慢粒白血病患者木头说,他感到自己非常幸运,不仅押对了一个好的主治大夫,还押对了一种药。“我吃药这么长时间一直很好,甚至想有个家了,我希望自己也会有那么一天,有春暖花开。”

早在1985年,海外科学家即在一系列突破性的基础研究中发现,费城染色体易位生成的高活性酪氨酸激酶(BCR-ABL)蛋白,是引起慢粒白血病的机制。2001年,靶向BCR-ABL的酪氨酸激酶抑制剂(TKI)正式上市,慢粒白血病的治疗方式迎来革新,患者生存率获得极大提升。

在电影《我不是药神》中,与木头一样的慢粒白血病患者,从印度艰难求购的“救命药”就是“格列卫”的仿制药。“格列卫”又称甲磺酸伊马替尼片,是瑞士诺华公司研制的第一代TKI,作为全球第一个用于抗癌的分子靶向药,被誉为人类抗癌史上的一大突破。

大部分慢粒白血病患者都可以从“格列卫”中获益,但患者必须长期用药,获得性耐药一直是慢粒白血病治疗的主要挑战——有部分患者因耐药导致疾病进展甚至死亡。

“在服用伊马替尼的过程中,约20%-30%的病人出现治疗失败。不到10%的病人出现进展,生存期很有限。”北京大学人民医院血液科副主任江倩说。其中,BCR-ABL激酶区突变是TKI治疗后耐药的重要机制之一。而T315I突变是最常见的耐药突变类型,在耐药慢粒白血病患者中的发生率可达25%左右。

据南方周末记者了解,此次“耐立克”获批主要基于两项关键性注册II期临床研究数据,分别为HQP1351CC201研究、HQP1351CC202研究。江倩介绍,在39个月的中位跟踪中,入组的101例患者中,有77例患者仍在服药,疗效稳定的患者比例很高。尤其在携带T315I突变的CML患者中,有80%病人获得染色体转阴,这意味着患者的病情得到了持续、稳定的控制。

而在安全性方面,药物副作用也较为可控。约有一半患者出现3或4级血小板减少的不良反应,且随着时间延长,副作用越来越轻。“比如血小板减少、贫血、白细胞和粒细胞减少等,都是血液肿瘤治疗过程中常见的、可接受的副作用。另有患者可能出现皮肤色素沉着(皮肤暗沉或出现色斑)、高血脂征等其他的不良反应,但对生活质量影响不大,不会导致患者停药。”江倩说。

目前,作为国内“重大新药创制”专项支持品种,“耐立克”在国内正式获批上市,标志着全球第二个三代“格列卫”由中国药企研发成功,解决了国内耐药患者无药可医的困局。

国产新药“从有到优”

“在前几天的美国血液学年会(ASH年会)上,当我们公布奥雷巴替尼Ⅰ期研究数据的更新结果时,掌声热烈且持久。欧美专家纷纷来邮件询问,期待很高。这一药物走向世界是非常有希望的。”江倩说。

如何研发出更安全有效的药物,解决慢粒白血病耐药患者临床急需的用药难题,是血液肿瘤学界最受瞩目的议题之一。过去,全球仅有一个三代“格列卫”——普纳替尼(Ponatinib)在美国上市,因存在“危及生命的血栓和血管重度狭窄”风险,曾收到美国FDA的黑框警告,也未进入国内。

此前,基于“耐立克”的临床有效性及安全性证据,该药先后在美国、欧盟获得了孤儿药资格认定,成为一种同类最佳“Best-in-class”的药物。

中国医药创新促进会执行会长宋瑞霖表示,从“十一五”到“十三五”,上市的新药已经达到了八十多个1类新药。“而我认为‘耐立克’值得关注,是因为它在是填补临床空白,展现临床价值方面,确实有独到之处。”宋瑞霖说。

宋瑞霖同时指出,国内涌现的众多“Me too”“Me better”类仿制药,导致赛道过于拥堵,竞争激烈,创新性和创新价值无法彰显。“从过去没有创新药,到现在有了创新药,下一步如何实现‘从有到优’的转型,做更高端的、真正填补临床空白的创新药,是摆在中国医药创新界面前一道必须回答的问题。”宋瑞霖说。

推动参与医保谈判,提升药物可及性

自2003年一代“格列卫”在中国上市开始,慢粒白血病患者的年治疗费用一度高达30万。近年来,随着药品专利到期,仿制药出现以及国家医保谈判等一系列变革,目前患者一年只需支付约1500元费用即可。

国产格列卫最新消息,格列卫最多能用几年(2)

用于治疗慢性粒细胞白血病的抗癌药物“格列卫”(甲磺酸伊马替尼片)是一种非常好的靶向药,对慢性粒细胞白血病患者而言是“救命药”,药价昂贵。(视觉中国/图)

而在患者出现耐药、治疗失败后,换药服用二线药物达沙替尼和尼洛替尼等,则需要支付更高的费用,根据各地不同的医保报销政策、选择国产或进口药的价格不同,患者自费金额在2万-10万元不等。

“病人在治疗过程中会出现不同的突变,这也是出现耐药的原因,其中最不好的突变就是T315I突变,国内目前只有耐立克这一种药显示有效。”黄晓军在采访中谈到。

过去,携带T315I突变的慢粒白血病耐药患者,只能从海外购买未在国内上市的普纳替尼,因其价格高昂,不少患者只能购买由孟加拉珠峰制药厂生产的较便宜的仿制药,存在违规购药风险和用药安全隐患。

根据drugs.com网站显示的药品价格,普纳替尼(30片,每片10mg)单盒售价为18711美元,约合人民币12万元。“奥雷巴替尼的零售价约为普纳替尼的1/3至1/4。”亚盛医药首席商务运营官祝刚介绍。也就是说,单盒零售价格约为3万多元。

但即便如此,如果要患者完全自费支付药费,可能仍有不少家庭承担不起。有患者告诉南方周末记者,“耐立克”在病友群里的关注与讨论度很高,他已经吃了两天的药,每个月需吃一盒,非常盼望这款药物能够尽快进入医保目录,惠及更多患者。

当前,一个新药如果进不了医保目录就很难进医院。“而如果新研发上市的创新药确实是解决临床急需和救命的,我们还是应该尽可能先实现这些药的可及和可支付性。”亚盛医药董事长、首席执行官杨大俊告诉南方周末记者,这是整个社会层面的问题,而不仅仅涉及某一个部门。

中国科学院院士、国家重大科技专项“重大新药创制”技术副总师陈凯先在接受南方周末记者专访时谈到,医药研发是典型的高投入、高风险型的产业。企业可能需要投入几十个亿,耗费十年甚至更长时间才能研发成功一个药品,如果上市以后不能得到合理回报,对企业未来的生存与长远发展非常不利。

“众多国内企业将市场瞄向海外,但如果产品在国内市场的定价偏低,也会给企业的全球市场定价造成影响,希望国内有关部门能注意到这些问题,推进相关政策不断完善与发展。”陈凯先告诉南方周末记者。

杨大俊透露,将在2022年下半年,积极推动“耐立克”参与国家医保谈判,目前也在探索创新支付路径,包括与商业医保、城市惠民保险合作等,同时已将该药物投入全国各地的专业药房,方便患者尽快买到。

南方周末记者崔慧莹

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