与过去几年相似，2021年是神经系统疾病治疗领域进展的重大一年。从睡眠障碍到偏头痛再到神经肌肉疾病等，FDA已经批准了众多新的治疗方法来解决一系列疾病中未满足的需求，其中包括阿尔茨海默病等的里程碑式决定。本文对2021年FDA批准的部分新药物疗法进行总结盘点，供大家参考。如有遗漏，欢迎有心读者留言告知~
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1. FDA批准onabotulinumtoxinA用于儿童NDO的治疗
FDA批准onabotulinumtoxinA（肉毒杆菌素；Allergan/AbbVie）用于治疗5岁或以上对抗胆碱能药物不耐受或反应不佳的儿童患者的神经源性逼尿肌过度活动症（NDO）。
在一项纳入100多例患者的随机、双盲、3期研究（NCT01852045）以及一项长期扩展研究中，评估了肉毒杆菌毒素a治疗儿童NDO的情况。研究显示，在第6周，逼尿肌内给予肉毒杆菌毒素a减少了日间尿失禁发作，降低了最大膀胱压力，并增加了膀胱容量。
2. FDA批准ponesimod用于复发性多发性硬化症的治疗
FDA已批准ponesimod（Ponvory；Janssen Pharmaceutical），一种口服选择性鞘氨醇-1-磷酸受体1（S1P1）调节剂，可功能性抑制S1P活性并减少循环淋巴细胞，用于治疗成人复发型多发性硬化（MS），包括临床孤立综合征、复发-缓解型疾病，以及活动性继发性进展性疾病。
3. FDA批准mirabegron缓释片，口服混悬剂获批用于治疗NDO
FDA已批准由Astellas Pharma开发的米拉贝隆缓释片（Myrbetriq）和米拉贝隆口服混悬剂（Myrbetriq颗粒），用于治疗3岁及以上儿童的NDO。安斯泰来制剂还适用于治疗成人患者的膀胱过度活动症，最初于2012年获批，但成人缓释口服混悬剂的推荐剂量尚未确定。
在86例3-17岁患者的开放标签单组分配研究（标题为CROCODILE（NCT02751931））中确定了2种制剂治疗儿童NDO的疗效。研究分别在一组3岁至12岁以下的儿童（n=55）和一组12岁至18岁以下的青少年（n=35）中进行评估。在24周时，观察到患者的最大膀胱容量（MCC）有所改善，两个治疗组均有显著改善。此外，治疗24周后，次要结局指标如逼尿肌收缩次数（>15cm H20）、直至首次逼尿肌收缩的尿量（>15cm H20）和每日漏尿次数均显示改善。
4. FDA批准rimegepant用于预防性治疗偏头痛
FDA已批准75mg rimegepant（Nurtec ODT；Biohaven）用于偏头痛的预防性治疗，并增加了之前用于头痛疾病急性治疗的适应症，这标志着它成为第一个被批准用于预防的口服降钙素基因相关肽（CGRP）拮抗剂，也是第一个被批准用于急性和预防性治疗的CGRP拮抗剂。
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Rimegepant适应证再扩大，FDA批准其用于预防成人偏头痛
5. FDA批准ADucanumab用于阿尔茨海默病治疗
FDA已批准Biogen的研究性抗淀粉样蛋白、疾病修饰剂aducanumab用于治疗阿尔茨海默病，这是自2003年以来第一个批准用于治疗阿尔茨海默病的新疗法。该药物的商品名为Aduhelm。该疗法在加速审批途径下获得批准，这将要求Biogen进行批准后的4期研究，以证实药物的益处。
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重磅！阿尔茨海默病的新希望——全球首个延缓AD进程的药物获批6. FDA批准Xywav用于治疗特发性嗜睡症
Jazz制药公司宣布，FDA已批准JZP-258（以Xywav上市），用于治疗特发性嗜睡症，这是首个获批用于该适应症的治疗药物。特发性嗜睡症是一种使人衰弱的神经睡眠障碍，其特征为慢性日间过度嗜睡（EDS）。JZP-258最初于2020年7月获批用于治疗7岁或以上发作性睡病患者的猝倒或EDS。该获批的基础是基于一项3期双盲、安慰剂对照、随机-戒断、多中心研究的基础上，与安慰剂相比，该药物在每周发作次数和Epworth嗜睡量表评分方面在统计学上具有显著差异（P<0.0001）。
7. FDA批准brivaracetam治疗儿童癫痫部分发作
FDA已经批准brivaracetam（Briviact；UCB Pharma）CV片剂和口服液的扩展适应症，这是一种治疗部分发作性癫痫患儿的药物。该适应症还包括静脉（IV）给药制剂，用于暂时无法口服的情况。这是近7年来用于该适应症的首个IV药物。
Brivaracetam是第三代抗癫痫药拉西坦衍生物，也是左乙拉西坦的4-正丙基类似物(Keppra；UCB Pharma)，现已被批准作为单药治疗或辅助治疗，并以片剂、口服溶液和IV给药。
8. FDA批准INP104喷鼻剂用于急性偏头痛治疗
FDA已批准INP104喷鼻剂用于成人偏头痛的急性治疗。这是第一个也是唯一一个获批的利用精密嗅觉传递（POD）技术的疗法，是一种专门针对上鼻腔的新型传递系统。INP104的鼻内给药可优化甲磺酸双氢麦角胺（DHE），用于快速缓解偏头痛。与其他经鼻给药、FDA批准的产品相比，药物输送系统还设计用于输送较低剂量的DHE，从而减少通常与DHE输送至下鼻腔相关的不良反应。
9. FDA批准atogepant用于预防发作性偏头痛
FDA已批准atogepant（Qulipta）用于成人患者发作性偏头痛的预防性治疗，使其成为首个口服降钙素基因相关肽（CGRP）受体拮抗剂。它与rimegepant（Nurtec ODT；Biohaven）一起成为gepant类中第二个获得FDA批准的整体成员。
10. FDA批准首个托吡酯口服溶液用于治疗癫痫、偏头痛
FDA已批准 Azurity Pharmaceuticals的托吡酯25mg/ml口服制剂，以Eprontia上市，用于治疗癫痫和偏头痛等各种疾病，这使其成为第一个也是唯一一个获得绿灯的液体制剂。
Eprontia目前可作为单药口服治疗2岁及以上患者的部分性发作或原发性全身强直-阵挛性发作，作为辅助疗法治疗相同年龄组的部分性发作、原发性全身强直-阵挛性发作或与Lennox-Gastaut综合征相关的发作，以及12岁及以上患者偏头痛的预防性治疗。
11. FDA批准efgartigimod用于治疗重症肌无力
FDA已批准efgartigimod（Vyvgart，argenx），用于治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体检测呈阳性的成人全身型重症肌无力（gMG）患者。Efgartigimod是一种首创的靶向治疗药物，它的获批为罕见病患者提供了一种新的治疗选择。
在3期、随机、安慰剂对照ADAPT试验中，该试验入组了187例gMG成人患者。在至少一种MG药物稳定剂量的背景下，所有患者的重症肌无力-日常生活活动评分至少为5分。在26周内，84例患者被随机分配接受efgartigimod 10 mg/kg，83例接受匹配的安慰剂。两种治疗均为每周期4次输注，每周1次输注。Efgartigimod治疗可降低gMG患者的疾病负担，改善患者的体力和生活质量。此外，这些益处在早期就被观察到，并且是可重复和持久的。
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重磅！全球首款FcRn拮抗剂获FDA批准
参考文献：
1. FDA官网.
2. NeurologyLive® Year in Review 2021: FDA Stories.
