来源：【人民日报健康客户端】
3月是2023年国际骨髓瘤关爱月。3月26日，人民日报健康客户端记者在2023年国际骨髓瘤关爱月患者关爱沙龙上获悉，“港澳药械通”首度引入了多发性骨髓瘤新药。赛诺菲中国旗下新一代靶向 CD38单克隆单抗Sarclisa(Isatuximab)获批先行引入香港大学深圳医院，其联合泊马度胺和地塞米松的治疗方案可用于治疗既往接受过至少2种治疗(包括来那度胺和一种蛋白酶体抑制剂)的多发性骨髓瘤成人患者。
“我国多发性骨髓瘤患者在诊断时已达晚期的比例更高，高危患者数量更多。近年，尽管多发性骨髓瘤创新治疗手段发展迅速，一线治疗选择增多，患者仍面临复发难题。”3月26日，南方医科大学血液病研究院院长、血液病研究所所长刘启发教授在2023年国际骨髓瘤关爱月患者关爱沙龙上表示。
刘启发表示，随着复发，患者的缓解率将会越来越低，生存时间越来越短，因此对于复发/难治（R/R）多发性骨髓瘤患者来说，应该尽快选择疗效优越的药物，才能最大限度帮助延长生存。目前国际上血液肿瘤领域创新药物丰富，然而并非所有药物都在国内获批上市，患者的治疗选择依然有限，其需求仍有待被满足。
此次“大湾同心 一路髓行”2023年国际骨髓瘤关爱月患者关爱沙龙活动由广东省抗癌协会、中国抗癌协会科普分委会携手南方医科大学南方医院和骨髓瘤之家发起、赛诺菲等支持。
南方医科大学血液病研究院院长、血液病研究所所长刘启发教授
《2022中国一线城市多发性骨髓瘤患者生存状况调研报告》显示，在接受调查的多发性骨髓瘤患者中，超30%的患者表示疾病严重影响了工作与生活，超60%患者出现心理状况不佳的情况。与此同时，广大患者的家庭也需要与患者共担风雨，约94%的患者需要家庭或护理人员照顾。
据该报告，接近50%的多发性骨髓瘤患者表示当前治疗无法满足其对整体治疗效果和生存获益方面的要求，并期待能获得更好改善总生存期的创新治疗方案。治疗新希望在2023年春天到来，新型CD38单抗依托“港澳药械通”政策获批在大湾区先行先试，这是该政策首次引进多发性骨髓瘤创新药物，也是该政策名单中仅有的两款用于血液肿瘤治疗创新药物之一。
“多发性骨髓瘤复发不可避免，因此为一线治疗采取更好的方案来提升患者生存质量、减少复发频次，为复发患者带来更长生存期，都是我们正在攻坚的课题。在目前多发性骨髓瘤复发治疗联合、转换与升级的策略下，新型CD38的引入为更深缓解、减少耐药带来了可能。”香港大学深圳医院血液内科主任朱知梅教授介绍，“坚持以患者为中心，提升患者对进口创新药的可及性、减少用药成本，是港大深圳医院探索‘港澳药械通’政策的目标。”
香港大学深圳医院血液内科主任朱知梅教授
对于多发性骨髓瘤创新药物先行落地大湾区，骨髓瘤之家运营负责人雨泽先生也备受鼓舞：“控制疾病进展，延长总生存期，是每一位面临‘复发’威胁的多发性骨髓瘤患者的急迫心愿。如今，‘港澳药械通’首度引入多发性骨髓瘤新药，对广大患者而言无疑是一个大好消息。未来，我们也期待更多创新药被纳入医保或地方惠民型商业补充医疗保险，减轻患者治疗负担。”
对患者来说，好消息还在不断传来。2月，广东省卫生健康委员会发布《粤港澳大湾区“港澳药械通”第二批指定医疗机构名单的通知》，包括南方医科大学南方医院等14家医院成为新一批“港澳药械通”指定医疗机构。
对此，刘启发表示：“此项创新政策范围不断扩大实施，是大湾区医疗融合、一体化发展的重要一环。作为‘港澳药械通’政策的指定试点机构之一，未来我们也希望能够不断推动血液肿瘤创新药更早落地大湾区，丰富患者治疗选择，让更多血液肿瘤患者获益，助力大湾区血液肿瘤诊疗水平的整体提升。”
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