多发性骨髓瘤究竟是何方“妖魔”？我们“降妖除魔”又有哪些好办法？日前由上海市医学会主办、仁济医院血液科承办的多发性骨髓瘤科普咨询活动上，该院血液科主任、国际骨髓瘤工作组委员侯健，力邀华山医院、第六人民医院、瑞金医院等多家知名医院的多发性骨髓瘤临床专家，为患者及家属奉上了一场“干货满满”的健康大餐。
来源/视觉中国（下同）
多发性骨髓瘤是血液科的常见病和疑难病之一，好发于中老年人，且起病隐匿，85%的患者确诊时已是晚期。就诊时，大部分患者往往有骨痛、贫血、无原因的骨折或感染，泡沫尿，肾功能不全等，约40％-50％的患者伴有病理性骨折，容易出现截瘫和神经根受压的表现，常被当作其他疾病误诊。
关于如何控制多发性骨髓瘤这一顽症，仁济医院血液科主任侯健在讲座中介绍，早在2000年，国外就有“骨髓瘤使用免疫调节剂沙利度胺进行靶向治疗，效果良好”的相关报道。作为国内最早开始用“沙利度胺”治疗骨髓瘤的那个“吃螃蟹的人”，他牵头了免疫调节剂“来那度胺”治疗骨髓瘤的多中心临床试验，并且在国内最早使用蛋白酶抑制剂“硼替佐米”治疗骨髓瘤。这些药物应用之前，骨髓瘤患者平均生存时间仅3年左右，随着这些药物的广泛使用，骨髓瘤的完全缓解率提高到70%，平均生存期可以超过5年，由一种不能治愈的疾病转变为一种可以控制的疾病。
然而，上述治疗并没有解决骨髓瘤的复发问题，虽然一度能完全缓解，但是一般两三年后就会复发。对此，侯健表示，骨髓瘤细胞在初诊和复发时的肿瘤特性已经发生改变，在靶向药物的狂轰滥炸下，肿瘤细胞不断“进化”，产生耐药性，因此要不断调整治疗方案。
专家们普遍认为，鉴于容易复发的特性，骨髓瘤仍然是可控而无法治愈的疾病。但和白血病一样，有部分骨髓瘤病人是能够采用造血干细胞移植的方法获得治愈机会的。从2003年起，侯健团队就启动了造血干细胞移植治疗骨髓瘤的探索，十几年下来积累了50多例50岁以下、身体基础条件较好的异体造血干细胞移植病例，这也是目前国内最大的样本。造血干细胞移植治疗骨髓瘤的长期有效率达到70%，与急性白血病的干细胞移植疗效相当。目前，该方法已经被国际骨髓瘤工作组会议作为推荐的方法列入国际指南。不过专家们指出，这种治疗方法有严格的适应证，要求符合年轻、有复发的、高危的、有合适供者等条件。而不适合造血干细胞移植的患者，可以尝试基因免疫疗法，目前临床上许多患者生存期已经达到10年以上，生存期最长的患者已达29年。
专家们还特别提醒，如果中老年人发生不明原因的骨痛、反复骨折、肾功能损伤、贫血和高钙血症，应及时到血液科进行筛查，排除多发性骨髓瘤可能。一般而言，患者需要进行骨髓穿刺，免疫固定电泳，影像学及实验室等检查明确诊断。
被确诊的患者不必“谈癌色变”，目前的治疗方法可以有效缓解临床症状，而相信未来通过蛋白质组学和基因组学等新技术，不断寻找新的治疗靶点，研发不同作用机制的新药，多发性骨髓瘤最终将有望变成“可治愈肿瘤”。
专家介绍
王昊宁
上海交通大学医学院附属仁济医院
