据报道，“独角兽公司”Moderna Therapeutics意在证明一种全新疗法的价值。Moderna Therapeutics向患者注射合成信使RNAs（synthetic messenger RNAs），RNAs进入细胞，指导其生成患者所需的蛋白质。换句话说，Moderna想把患者变成他自己的药品工厂。
该公司今年首次公开披露了一些临床数据，而实质性的结果将在2018年公布。
今年，Moderna报告说其两种试验性mRNA流感疫苗的耐受性良好。明年，Moderna计划公布mRNA-1440和mRNA-1851的1期临床研究的完整发现，分别旨在预防H10N8和H7N9流感毒株。这两种菌株都被认为具有大流行的潜力。H7N9是一种可以传染给人类的禽流感病毒，已经在全球感染了1500多人，其中约有40％的人死亡。H10N8是另一种鸟类病毒，只有少数人感染。目前，还没有针对这两种流感毒株的获批疫苗。
Moderna的癌症和传染病早期临床研究也可能在2018年取得成果，但流感的临床结果将是Moderna公司mRNA技术最详细的体现。
临床试验：ENLIGHTEN-2
疾病领域：精神分裂症
研发公司：Alkermes
数据预计：2018年秋季
体重增加是精神科药物常见的副作用，也是Alkermes公司希望通过其药物ALKS 3831避免的。该药物已经在名为ENLIGHTEN-1的3期临床研究中表现出比安慰剂治疗精神分裂症更加有效。但该研究中的患者体重都增加了。当这些早期的结果在6月份公布时，Alkermes公司的高管说，这项研究持续了四周，这不足够显示在体重增加方面的减少。他们希望单独的3期临床ENLIGHTEN-2能说明这些结果。
体重增加是一个大问题。以前的治疗标准奥氮平（Zyprexa）就有产生2型糖尿病的风险。Alkermes的药物将现在通用的奥氮平与另一种化合物samidorphan联合使用，这种化合物可以缓解体重的增加。ENLIGHTEN-2的研究将服用超过6个月Alkermes药物组合的患者与服用奥氮平的患者进行比较。公司预计明年初将完成540名患者的招募，秋季将会产生一线数据。
临床试验：1期临床研究
疾病领域：Hunter综合征
研发公司：Sangamo Therapeutics
数据预计：2018年
基因疗法在今年已经产生了大量重磅临床头条新闻。未来我们可以期待更多。目前，大多数关注焦点集中在基因编辑系统CRISPR-Cas9上，但专注锌指蛋白技术的Sangamo Therapeutics明年有望带来罕见遗传病Hunter综合征的体内数据。
Sangamo研究非常小型（9名患者），早期的目标是找到合适的剂量。Hunter综合征影响男性，源于某个缺陷或缺失的酶，不能清除身体的某些糖，导致其在组织和器官中缓慢的破坏性积聚。
这种治疗方法将微小的“剪刀”送入患者的肝细胞中，以剪除缺陷基因。剪切后，细胞的天然修复机器通过插入健康基因来进行自我修复。这就是它的工作原理。Sangamo公司发言人表示，随着更多患者进入临床试验，数据将在2018年适当的时候公布。
临床试验：TRANSCEND
疾病领域：非霍奇金淋巴瘤
研发公司：Juno Therapeutics
数据预计：2018年下半年
