基因治疗药物极具商业化前景。
目前全球已有超过 20 款基因治疗药物获批上市，按种类可分为mRNA 疗法、小核酸药物疗法、基因编辑疗法等。
基因治疗领域代表产品诺华Zolgensma和渤健Spinraza均用于罕见病脊髓性肌萎缩症（SMA），全球患者仅 6 万人左右。
Zolgensma（AAV9 载体携带 SMN1 基因）在2021上半年实现营收6.34亿美元，同比增长69.07%；Spinraza（SMN2反义寡核苷酸）已实现超77亿美元的累计销售。
我们认为，基因治疗顺应医疗需求精准化的趋势，是未来制药产业发展的潜力方向。
3、诺思兰德在基因治疗领域精耕细作，NL003 具备大单品发展潜力深耕基因治疗 17 载，系列产品持续输出。
诺思兰德创立 17 年以来积极建设自主研发平台，充分发挥创始人团队在生物工程药物研发方面的经验积累，在基因载体构建、工程菌构建、微生物表达、生物纯化等方面已建立技术优势。
7 款基因治疗产品研发项目正在顺利推进，重点产品 NL003 已迈入 III 期临床阶段。首个潜在商业化产品优势明显，对应下肢缺血的市场空间广阔。NL003 采用裸质粒搭载人肝细胞生长因子（HGF）基因，在注射部位生成新血管，通过“分子搭桥”增加血流供应，实现下肢缺血的根本性治愈。
相比同类产品优势明显：
➢ 安全性好：采用裸质粒作为递送载体，相比病毒载体免疫原性、毒性更低，无基因整合风险；半衰期短，可实现精准的局部表达；
➢ 有效性佳：同时表达体内天然HGF723和HGF728两种异构体，接近生理表达机制，可发挥协同作用；
➢ 适应症广：全面渗透下肢缺血病程三阶段，充分覆盖患病人群；
➢ 进展较快：III 期临床2021年底计划完成入组，2022年有望在国内率先申请上市。
统计显示，2020年我国 CLI 患者可达 782 万，由日本同类上市产品年治疗费用测算，NL003 潜在市场价值可达 1738 亿元。基于产品本身技术壁垒和疗效优势，NL003 具备重磅产品发展潜力。
诺思兰德深厚的基因治疗产品储备使公司价值极具成长性，目前被明显低估。公司 13 项生物工程创新药品中基因治疗产品所占比例过半，扎实的项目积累形成了合理的产品梯度。
首个潜在商业化产品 NL003 重点推进，上市后有望为公司带来持续、丰厚地收入现金流；基因治疗领域持续深耕，在前期产品研发中积累的经验和资源可实现反哺，加速后续产品研发进程，引领公司实现持续性成长。
我们认为，作为基因治疗领域的优质标的，诺思兰德整体价值被明显低估，具有较大上升空间。
一、另辟蹊径奠定根基，专精特新长线发展诺思兰德成立于2004年 6 月，是专业从事基因治疗药物、*蛋白质类药物和眼科用药的研发、生产及销售的创新型生物制药企业。2009年挂牌新三板，2020 年入选精选层，成为首家未盈利的挂牌创新药研发企业。2021年 11 月，平移至北交所上市。
诺思兰德是新三板精选层高科创属性企业的代表之一，是国家火炬计划重点高新技术企业、北京科技研究开发机构、北京市裸质粒基因治疗药物工程技术研究中心、北京市国际科技合作基地、北京市生物医药产业 G20 创新引领企业，位列北京市“专精特新”中小企业，公司致力于发展成为创新型生物制药企业。
1.1 专注基因疗法*蛋白，核心平台构筑技术护城河
六大核心技术平台为创新持续发展赋能。公司致力于前沿生物药品研发，以创新为己任。
目前已建立基因载体构建、工程菌构建、微生物表达、哺乳动物细胞表达、生物制剂生产工艺及其规模化生产技术、滴眼剂药物开发等核心技术平台。
十余年耕耘至今，扎实布局已有高效回报，研发平台接连产出NL003、NL005、NL002、NL201、NL202 等项目。秉承“创造价值，服务健康”，公司创新成果不断涌现，为长远发展持续赋能。
创新优势布局，研发硕果累累。
公司在基因载体构建、工程菌构建、微生物表达、生物纯化等方面已具备技术优势，目前累计获得 20 项专利授权（境内授权专利 15 项 境外授权专利 5 项），另有 9 项专利申请处于审查阶段；先后承担国家重大新药创制专项课题 8 项、政府间国际科技创新合作重点专项课题 1 项以及多项省级和区级专项课题。
公司关键核心技术“获得高效*蛋白衍生物的方法和生产工艺”荣获中国商业联合会科学技术奖全国商业科技进步奖一等奖；“*人胸腺素β4 衍生物及其应用”荣获中国专利优秀奖。
深耕四大疾病领域，基因治疗、*蛋白药物双线并行。公司坚持以临床需求为导向，依托自主核心技术平台，致力于心血管疾病、代谢性疾病、罕见病和眼科疾病等领域生物工程新药的研发和产业化。
研发管线布局丰富，成熟度较高。
目前共有 13 款生物工程创新药在研，覆盖 15 种适应症，其中基因治疗药物 7 个、*蛋白质类药物 6 个，已有 3 款产品进入临床研究阶段。*人肝细胞生长因子裸质粒注射液(NL003)治疗缺血性溃疡和静息痛、*人改构白介素-11(NL002)治疗肿瘤化疗导致的血小板减少症均已进入临床 III 期研究，预计 2022 年提交上市申请；NL003 治疗间歇性跛行、*人胸 腺素 β4(NL005)治疗急性心肌梗死所致缺血再灌注损伤进入临床 II 期，预计 2025 年提交上市申请。
