地中海贫血（珠蛋白生成障碍性贫血）是由于珠蛋白肽链合成量之间不平衡所致，是一种常见的血液系统疾病，有遗传性，主要是由于基因缺失或者有缺陷，从而导致血红蛋白生成异常。
轻型、静止型珠蛋白生成障碍性贫血一般无需治疗，重型、中间型珠蛋白生成障碍性贫血患者可补充叶酸和维生素E，当患者严重贫血或出现溶血危象时，需对症治疗。
治疗地中海贫血有哪些好的口服药物？
①5-氮杂胞苷（5-AZAC）：
为DNA去甲基化剂，最早发现有y基因活化作用并试用于临床治疗地中海贫血的药物，增加基因表达量见效快，由于维持时问短、不良反应大并可能有活化癌基因作用，应慎重选用。
②羟基脲（HU）
将羟基脲试用于β地贫患儿，结果表明，治疗开始后7——11天，患儿骨髓造血组织增生旺盛，r珠蛋白链合成明显增加，显示羟基脲具有增加β地贫病儿体内血红蛋白合成的作用。
③丁酸盐类[丁酸钠、正丁酸、α氨基丁酸（ cGABA）]:
为新一类抗肿瘤药物组蛋白脱乙酰基酶抑制剂。在治疗地中海贫血方面，丁酸盐诱导y基因活化作用呈剂量依赖性反应。
④盐酸山莨若碱（654-2）：
为M胆碱受体阻断剂。可刺激丫基因表达，并增加成年型血红蛋白合成。
⑤地拉罗司（ DFX, ICL670）
地拉罗司是一种新型口服铁螯合剂，适用于2岁以上患儿，每天一次，饭前口服使用。
对于贫血严重的患者可以输血来进行治疗，最好输入洗涤的红细胞来避免发生输血反应，再就是输血的过程中的可以用血色素来进行治疗，避免含铁血色素病的发生。
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