2. 细胞疗法的通用标准(Common Standards for Cellular Therapies)，代表细胞疗法的基本原理，可应用于所有细胞源或治疗应用，旨在贯穿产品开发和临床试验。这些标准适用于从非造血来源(如脂肪组织)采集的细胞，或从造血来源采集的用于非同源用途的细胞(如用于心脏修复的间充质基质细胞)。
3. 免疫效应细胞标准(Immune Effectors Standards)，适用于免疫效应细胞，用于调节免疫反应以达到治疗目的，如树突状细胞、自然*伤细胞、T细胞和B细胞。这包括但不限于基因嵌合抗原受体T细胞(CAR-T细胞)和治疗性疫苗。
4. NetCord-FACT国际脐带血标准(NetCord-FACT International Cord Blood Standards)，涵盖脐带血采集、加工、检测、选择、释放和分发的所有阶段。这些NetCord-FACT标准被分为几个部分，包括以下内容：操作，包括质量管理；捐献者的管理和采集；加工；列表、搜索、选择、预订、发布和分发。
AABB(美国血库协会)：AABB细胞治疗产品服务标准的第一版于2004年出版，类似于血库和输血服务的标准，强调由10个要素组成的质量体系(如下表)。认证过程是自愿的，需要由经过培训的AABB评估人员进行评估。认证基于对标准的遵守，主要关注捐赠者的资格、采集、加工、储存、分发和某些临床部分。
▲ AABB细胞治疗质量体系要点（图片来源：[1]）
CAP(美国病理学家协会)：CAP认证实验室，并被CMS视为权威。此外，它也提供认证服务来协助实验室通过ISO 15189医学实验室认证。
随着该领域的扩大，美国已经颁布了管理HCT/Ps的采集、制造和施用的法规，监管的重点是安全性和有效性：安全性问题包括无菌(状态)、纯度、同一性、隔离和跟踪，而有效性包括效力和稳定性。
未经处理的骨髓细胞移植受卫生资源和服务管理局(HRSA)的监管。该组织还监督国家骨髓捐赠者计划(NMDP)下的骨髓和脐带血捐赠(分别为造血祖细胞[HPC]、骨髓和HPC、脐带血)。
其他的HCT/Ps，如HPC, Apheresis(血液成分分离)，在2005年5月 21 CFR 1271法案生效并取代1270之前，都是按照21 CFR 1270的规定进行管理的。该条例的目的是为生产HCT/Ps的机构建立统一的登记和列表系统，并建立捐献者资格、cGTP和其他程序，以防止HCT/Ps引入、传播和扩散传染病。
生物制品评价与研究中心(CBER)的细胞、组织和基因治疗办公室(OCTCT)根据《公共卫生服务法》(PHS Act)第361条对HCT/Ps进行规范。仅根据第361条(名为361 HCT/P)制定的法规，要求企业遵守旨在预防传染病传播的规定，但不要求对此类产品进行上市前审查或通知。仅根据第361条进行监管的标准如下：
1. HCT/P最低限度操作；
2. HCT/P仅供同源使用；
3. HCT/P的制造不涉及细胞或组织成分与药物或设备的组合，除非添加了灭菌、保存或贮存剂，否则该等制剂不会对HCT/Ps产生新的临床安全问题；，要么
4. HCT/P不具有全身性作用，其主要功能不依赖于活细胞的代谢活动；或
5. HCT/P具有全身性作用，其主要功能依赖于活细胞的代谢活动，并且符合以下其中一项：
a. 自体使用
b. 一级或二级亲属的同种异体使用
c. 生殖用途。
任何含有“经过高度加工、用于正常功能以外的用途、与非组织成分结合或用于代谢目的”的细胞或组织的产品也将受到PHS Act第351条(名为351 HCT/P)的管辖，该节规定了生物产品的许可，并要求在进行人体研究前向FDA提交IND申请。21 CFR 210和211适用于监管这些细胞产品的制造。FDA被允许检查在合理的时间和以合理的方式生产HCT/Ps的设施，无论是已公布的还是未公布的。
临床实验室改进修正案(CLIA)：实验室对拟用于植入、移植或植入的细胞和/或组织进行测试时，应符合CMS的CLIA法规。受监管的测试包括FDA要求的传染病测试、FDA要求的新发传染病测试，以及在需要捐赠者知情的情况下进行的无菌测试。
研究性新药(IND)：除某些额外情况，在临床研究中，必须按照21 CFR 312的要求，在IND监管下对人类受试者进行药物治疗。《食品、药品和化妆品法案》(FD&C Act) 第201(g)(1)条对药物一词的定义包括：“用于诊断、治疗、缓解、治疗或预防疾病的物品……”及“旨在影响人体或其他动物的结构或任何功能的物品(食物除外)。”根据PHS Act第351条获得IND许可的生物产品也可以被视为FD&C Act所指的药物。
▲ 适用于研究性新药(IND)的法规（图片来源：[1]）
每个IND都有一个发起者，这个发起者是负责发起临床研究并承担责任的个人或组织，以及一个或多个进行临床研究的研究员。发起者和研究员可以是同一人。IND提交包含一组指定的文档和信息，由FDA审查，决定批准或不批准，并进行监督。
有四种类型的IND研究：第一阶段评估药物的安全性；第二阶段研究疗效和剂量；第三阶段确认疗效并提供有效性的统计证据；第四阶段包括上市后研究，目的是：(1)将一种药物与已经上市的其他药物进行比较；(2)评估药品的长期疗效和对患者生活质量的影响；(3)确定药物治疗相对于传统和新疗法的成本效益。
现行良好组织操作规范(cGTP)：cGTP的核心要求与预防传染病的传入、传播或扩散最直接相关。
